Las asociaciones americanas de ALS y YO SOY ALS presentaron una petición ante la FDA en noviembre del 2021, firmada por más de 50.000 pacientes, cuidadores y familiares, solicitando a la FDA que apruebe AMX0035 con base en los resultados de CENTAUR fase 2/3.
Ahora, un grupo de asesores externos de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha votado en contra de aprobar el fármaco para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), AMX0035, de la compañía Amylyx Pharmaceuticals.
El comité ha votado en contra del fármaco oral alegando que los datos del estudio clínico de la compañía no han logrado establecer que fuera eficaz contra la enfermedad.
La presentación de Amylyx a la FDA se basó en un estudio fase 2/3 controlado con placebo de 24 semanas de 137 participantes con ELA.
Amylyx, en respuesta a la decisión de la FDA, ha señalado que confía en los datos del ensayo y en los beneficios del fármaco como opción de tratamiento para la ELA.
La resolución definitiva del regulador estadounidense sobre el medicamento se espera para el próximo 29 de junio. Generalmente, la FDA sigue las recomendaciones del grupo de asesores, aunque no está obligada a hacerlo.
La decisión del grupo asesor estuvo en línea con los documentos informativos de Amylyx, donde los revisores del personal de la FDA expresaron su preocupación sobre los datos y la eficacia del ensayo del medicamento.
«Se nos pidió que buscáramos pruebas sustanciales con persuasión y solidez y creo que este ensayo no alcanza esa meta», ha indicado Kenneth Fischbeck, uno de los miembros del grupo asesor.
Recientemente en mayo de 2021, Amylyx ha iniciado un ensayo fase 3 con alrededor de 600 pacientes en todo el mundo, pero no se espera que finalice hasta el año 2024.
Fuente de la información: elaandalucia.es/