El Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera valora en ConSalud.es la relevancia del nuevo ‘potencial tratamiento’ para la ELA, desarrollado por un equipo de científicos de la Universidad de Ontario Occidental de Canadá.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad degenerativa de tipo neuromuscular, que origina síntomas de debilidad y atrofia muscular. La esperanza media de vida de los pacientes, que sufren un deterioro progresivo que merma sus capacidades hasta la inmovilidad total, va de los 2,5 a los 5 años.
Esta situación, unida a que la patología actualmente no tiene cura, hace que cada mínimo avance, por pequeño que sea, se convierta en un rayo de esperanza para los pacientes y sus familiares. Sin embargo, los expertos piden prudencia: que haya nuevos descubrimientos no significa que se esté más cerca de una cura.
En este contexto, un equipo de científicos de la Universidad de Ontario Occidental de Canadá ha afirmado recientemente que “un tratamiento para la cura de la ELA podría estar disponible en ensayos clínicos en solo cinco años”. El estudio del que parten para hacer esta afirmación muestra cómo las interacciones entre las distintas proteínas pueden prevenir la muerte de las células nerviosas, algo característico de la enfermedad.
“Todavía no se puede explicar mucho de este estudio porque es muy preliminar y no hay muchos datos sobre cómo esto funcionaría en humanos”
Sin embargo, el experimento solo se ha realizado en moscas de la fruta y otros animales. “Antes de dos años no van a llegar a ningún tipo de ensayo real en seres humanos. Además, en caso de que funcionase, antes de cinco no será una aplicación para pacientes en general”, explica para ConSalud.es el Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera, coordinador del Grupo de Estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología.
“Todavía no se puede explicar mucho de este estudio porque es muy preliminar y no hay muchos datos sobre cómo esto funcionaría en humanos. El hecho de que se haya publicado puede ser contraproducente, ya que se da falsas esperanzas a los enfermos, a pesar de que no hay por el momento ninguna evidencia de que este descubrimiento vaya a valer a ningún paciente”.
Así, el doctor indica que dicha celeridad lo único que está aportando a los pacientes y sus familiares es sufrimiento, ya que pueden llegar a pensar que hay un tratamiento posible. Sin embargo, nada más lejos de la realidad: “Por desgracia, estos pacientes tienen una supervivencia muy corta, y el tiempo que lleva realizar investigaciones de este tipo se alarga más de cinco o seis años. Aunque fuese eficaz, ninguno de los pacientes que a día de hoy tienen la enfermedad va a poder beneficiarse”.
La lentitud de los avances en esta patología se debe a su gran complejidad. “Aún no entendemos bien cómo funciona la enfermedad y, al no entenderla, no podemos poner ni tratamientos comunes ni mucho menos especializados para ninguna de las fases de la enfermedad.
El Dr. Rodríguez de Rivera explica que la ELA presenta varios mecanismos, y los ensayos para nuevos tratamientos lo único que hacen es ir poniendo parches a dichos mecanismos. “Este ensayo es uno de esos parches. Podría ser que estuviéramos ante un primer paso para tratar la enfermedad, o podría ser que no. No está claro”.
Actualmente, los ensayos que se llevan a cabo se dirigen solo a una fase de la enfermedad o a una de sus formas. “Esto plantea problemas porque, por ejemplo, las formas genéticas de la enfermedad solo abarcan al 10% de los pacientes, hasta donde se sabe. Esto se traduce en que no estamos buscando el origen del otro 90% de los pacientes”.
Por otro lado, en los ensayos se incluyen a todos los pacientes, tanto los que tienen mutaciones como los que no. “Al final, abocamos al fracaso investigaciones que, a lo mejor, si fueran solo para una determinada mutación podrían funcionar. Pero tampoco tenemos suficientes pacientes para hacer un ensayo de una sola mutación. Al final es la pescadilla que se muerde la cola”.
“En los últimos diez años hemos avanzado mucho en materia de conocimiento de la enfermedad, pero creo que seguimos estando lejos de encontrar un tratamiento efectivo”
Las dificultades en la investigación se resumen en la complejidad de la enfermedad. “Aún estamos en una fase de conocimiento de la enfermedad. En los últimos años se está invirtiendo mucho en esta patología, que tiene muchos ojos puestos encima de ella. Laboratorios, redes internacionales de investigación o leyes en diferentes países están impulsando su investigación, dando lugar al descubrimiento de nuevas mutaciones. Pero la enfermedad es muy complicada y dificulta el poder avanzar”.
Pese a todo, el experto señala que se está avanzando poco a poco. “Yo empecé a trabajar en ELA hace veinte años, y no teníamos equipos multidisciplinares o grupos internacionales que recogieran muestras genéticas. Hace diez años tampoco se sabía que la proteína estudiada en la nueva investigación podía producir la enfermedad. Esto se sabe gracias a las redes que hicimos entre varios países, incluyendo España”.
“En los últimos diez años hemos avanzado mucho en materia de conocimiento de la enfermedad, pero creo que seguimos estando lejos de encontrar un tratamiento efectivo”, concluye el experto.
Fuente: www.consalud.es/pacientes