La combinación de dos proteínas para ralentizar la enfermedad, efectiva en moscas y ratones, pretende comenzar a estudiarse en humanos en un plazo de cinco años.
En un mundo prácticamente desierto, cada oasis debe ser considerado como una victoria. La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha acaparado más titulares en los último años en el terreno de juego de lo político que de lo científico. La movilización de los pacientes y familiares es una parte esencial en todas aquellas patologías huérfanas de tratamiento; agitar lo político y lo social para que el temblor se acabe sintiendo en los laboratorios. Este paso es tan necesario como frustrante, pero suele dar sus frutos. Toda esta pelea se traduce en conciencia. Y así se logran avances como los que acaban de publicar un grupo de investigadores de la Western University de Ontario (Canadá).
Un equipo de científicos liderados por Michael Strong, responsable del grupo de medicina molecular del centro norteamericano, viene de publicar en la revista especializada Brain los resultados de una investigación que, según el propio Strong, es el resultado de treinta años de trabajo junto a familiares y pacientes de ELA. «Nos da razones para creer que hemos descubierto el camino hacia un posible tratamiento», explicó el responsable del grupo de trabajo en una entrevista a los medios de la universidad. Todo ello, financiado por la fundación Temerty, institución de la familia propietaria de la corporación de energías renovables Northland Power, cuyo director es James Temerty, empresario ucraniano-canadiense famoso por sus donaciones para investigaciones médicas y que se ha comprometido a desembolsar otros diez millones de dólares canadienses —unos 6,76 millones de euros— para continuar con esta vía de investigación.
Pero hasta que Mitigación del fenotipo tóxico TDP-43 por un fragmento RGNEF en modelos de esclerosis lateral amiotrófica —así se llama el artículo, cuyo primer firmante es Cristian A. Droppelmann— se convierta en un tratamiento real, queda mucho por recorrer. En caso de conseguirlo, tardará años en ser una realidad terapéutica. Algo a destacar en una enfermedad que, una vez diagnosticada, provoca que el 80 % de los pacientes fallezcan en menos de cinco años. Los resultados parecen prometedores, pero los ensayos han sido realizados en moscas de la fruta y en ratones; el equipo se ha fijado como objetivo que estos avances se puedan convertir en un tratamiento disponible para ensayos clínicos en humanos en un período de cinco años.
Un punto de inflexión
La nueva diana terapéutica que proponen estos investigadores canadienses tiene un nombre con poco gancho, pero, según ellos mismos, puede cambiar las reglas del juego. Se trata de la proteína TDP-43, responsable de formar grupos anómalos dentro de las células, provocando su muerte. Lo que Strong y su equipo aportan ahora es el descubrimiento de una segunda proteína llamada RGNEF, y más concretamente un fragmento dentro de ella que mitigaría los efectos tóxicos de esta proteína que juega un papel clave en el desarrollo de la patología.
Lo que el grupo de científicos observó, tanto en sus ensayos in vitro, como en moscas y ratones, es que la interacción de estas dos proteínas reduciría «significativamente» el daño neuronal, previniendo la muerte de las células. Los modelos probados en moscas lograron mejorar sus funciones motoras y evitar parte de la neurodegeneración, extendiendo su vida. Lo mismo ocurrió con los ratones. «Esto cambia las reglas del juego», comentó Michael Strong a Western News. Está por ver si la tendencia observada en modelos animales se repite en humanos y, de ser así, conocer los plazos hasta llegar a ser una realidad terapéutica. Aunque sea en ensayos clínicos. En cualquier caso, haber alcanzado ya este punto da motivos para un razonable optimismo. La estadística dice que solo una de cada 10.000 partículas que se investiga concluye en un tratamiento para los pacientes, sin embargo, el trabajo de estos investigadores ya ha logrado superar buena parte de los obstáculos que se dan en todos los proyectos de investigación.
Falta de alternativas farmacológicas
Actualmente, solo existe un tratamiento farmacológico en España para la ELA: el riluzol —otras agencias del medicamento como la japonesa o la estadounidense cuentan también con la edaravona—. Riluzol funciona tratando de detener la liberación de glutamato, un neurotransmisor cuyo exceso parece tener una implicación en la destrucción de las células nerviosas en las enfermedades de las neuronas motoras. Esta, junto al tratamiento integral de la enfermedad, son las alternativas con las que cuentan los pacientes a día de hoy. Esta investigación abre las puertas a un posible nuevo escenario.
Pese al aumento de su fama, la ELA se sigue considerando una enfermedad rara debido a su baja prevalencia y su baja esperanza de vida tras el diagnóstico. Según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), ya es la tercera enfermedad neurodegenerativa más común tras el alzhéimer y el párkinson. La prevalencia de la enfermedad en las poblaciones europeas es de 2.6 a 3 casos por cada 100.000 habitantes. En España se diagnostican entre 700 y 900 casos nuevos al año. En el país, entre 4.000 y 4.500 personas conviven con esta enfermedad. En lo que respecta a la comunidad gallega, se estima que actualmente existen algo más 300 pacientes.
Fuente: www.lavozdegalicia.es/noticia/lavozdelasalud/enfermedades