Esta terapia es el tercer tratamiento de Biogen que se aprueba en la Unión Europea (UE) en el área de las enfermedades raras.
Redacción
La Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales a tofersen (Qalsody) de Biogen. La CE ha mantenido la designación de medicamento huérfano para esta terapia para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) (ELA-SOD1). Tofersen es el primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para actuar contra una causa genética de la ELA.
La ELA-SOD1 es una forma genética ultrarrara de la ELA, devastadora y por lo general mortal, que se calcula que afecta a menos de 1.000 personas en Europa
La Dra. Mónica Povedano, jefa de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del Servicio de Neurología del Hospital Universitari Bellvitge de Barcelona, ha subrayado que este tratamiento supone un hito. “Tenemos la posibilidad de cambiar la historia natural del paciente con ELA-SOD1. Para los pacientes y cuidadores la aparición de este nuevo tratamiento supone una esperanza, al mismo tiempo que para los profesionales sanitarios representa la importancia de los estudios genéticos en formas esporádicas y familiares y abre la puerta al uso de los oligonucleótidos antisentido en las formas genéticamente determinadas”, ha añadido.
La autorización de comercialización de este fármaco se concede en circunstancias excepcionales, que se recomiendan cuando se determina que la evaluación de la relación entre beneficios y riesgos de un tratamiento es positiva, si bien, debido a la rareza de la enfermedad, es improbable que puedan obtenerse datos exhaustivos en las condiciones de uso normales. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado que se mantenga la designación de medicamento huérfano para la ELA-SOD1.
Dra. Mónica Povedano: “Tenemos la posibilidad de cambiar la historia natural del paciente con ELA-SOD1”
“La aprobación de esta terapia por parte de la Comisión Europea es un testimonio de la inquebrantable dedicación de la comunidad de la ELA, que han trabajado juntos durante las dos últimas décadas para sacar adelante esta nueva opción terapéutica”, ha señalado Stephanie Fradette, directora de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen. “Estamos trabajando con la comunidad médica y las autoridades locales para llevar este tratamiento a las personas que viven con ELA-SOD1 de toda la región lo antes posible”, ha indicado.
Evy Reviers, presidenta de la Organización Europea de Profesionales y Personas con ELA (Eupals), ha resaltado que se trata de un hito importante para la comunidad de la ELA, ya que “demuestra que hay una forma genética rara de ELA que es tratable“. Además, se ha mostrado estoy muy ilusionada con esta nueva evolución en la lucha común contra la ELA. “Agradecemos a Biogen los muchos años de esfuerzos científicos y clínicos innovadores que han conducido a este éxito médico”, ha afirmado.
Biogen está ayudando a avanzar en el uso de los neurofilamentos como una herramienta para optimizar el diseño de ensayos clínicos en ELA, con el potencial de acelerar descubrimientos futuros en este campo
Biogen se ha comprometido a colaborar estrechamente con todos los actores claves para habilitar que los pacientes europeos puedan acceder a este tratamiento. El uso de esta nueva terapia también está aprobada en Estados Unidos, y Biogen está colaborando con las autoridades sanitarias de otras regiones.
Fuente: isanidad.com/284680