La terapia Rozebalamin tiene como objetivo frenar el deterioro funcional en pacientes con ELA.
Una dosis ultra alta de mecobalamina, una forma natural de vitamina B12, es aprobada en Japón bajo la marca Rozebalamin para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La terapia, fabricada y comercializada por el laboratorio Eisai, está destinada a frenar el deterioro funcional en las personas con la enfermedad.
La aprobación se basa en datos de un ensayo clínico de fase 3 llamado JETALS (NCT03548311) , en el que Rozebalamina desaceleró significativamente la progresión de la enfermedad de ELA cuando se administró sola o en combinación con tratamientos estándar para ELA.
La mecobalamina es muy sensible a la luz, lo que puede hacer que se vuelva químicamente inestable. La empresa ha creado un envase que ofrece un alto nivel de protección contra la luz, con una ventana resellable en el cuello que permite a los profesionales sanitarios ver fácilmente el medicamento durante la dilución y la extracción. El Instituto Japonés de Promoción del Diseño otorgó al envase su premio Good Design Award, según un comunicado de prensa independiente de la empresa.
Retrasar la progresión de la enfermedad
La vitamina B12, presente en alimentos como la carne, el pescado y los productos lácteos, tiene muchas funciones clave en el organismo, entre ellas, favorecer la salud y el funcionamiento de las células nerviosas. Un pequeño ensayo clínico en pacientes con ELA descubrió que la fórmula de Rozebalamina mejoraba de forma constante la comunicación entre el cerebro y los músculos cuando se administraba en dosis muy altas (25 mg).
En un ensayo posterior de fase 2/3 (NCT00444613) realizado en Japón se investigó una de dos dosis de rozebalamina (25 mg o 50 mg) frente a un placebo, administrado dos veces por semana durante 3,5 años. Si bien el ensayo no logró demostrar una desaceleración significativa de la progresión de la enfermedad con ninguna de las dosis, los hallazgos sugirieron que un subgrupo de pacientes con ELA temprana y progresión moderada de la enfermedad podrían beneficiarse potencialmente de la dosis más alta.
Luego se lanzó el estudio JETALS para confirmar los beneficios en este subgrupo. Se inscribieron 130 adultos con ELA temprana que habían recibido un diagnóstico de ELA hasta un año antes de ingresar al ensayo y que presentaban una progresión moderada. Esta se definió como una disminución de 1 a 2 puntos en la puntuación total de la Escala de Calificación Funcional de ELA Revisada (ALSFRS-R) durante un período de observación inicial de tres meses.
Pacientes con ELA temprana
Los participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir una dosis de 50 mg de Rozebalamina o un placebo, administrados mediante inyecciones dos veces por semana en los músculos, durante 16 semanas. El objetivo principal era determinar si la dosis ultra alta de Rozebalamina podía retrasar significativamente la progresión de la enfermedad en la ALSFRS-R después de 16 semanas, o aproximadamente cuatro meses.
Los datos confirmaron los hallazgos del ensayo anterior. Después de 16 semanas, los pacientes que recibieron Rozebalamina experimentaron una disminución del 43 % en las puntuaciones de la ALSFRS-R, lo que indica una desaceleración significativa de la progresión de la enfermedad, en comparación con un placebo.
Aproximadamente el 90% de los participantes de ambos grupos también tomaban Riluzol.
También se observó una disminución significativa de los niveles sanguíneos de homocisteína, una molécula que causa daños a las neuronas motoras y otras células del cerebro y la médula espinal, en los pacientes con ELA tratados.
En general, la Rozebalamina fue bien tolerada y aproximadamente el 7,7 % de los pacientes experimentaron efectos secundarios. Las reacciones adversas más comunes incluyeron estreñimiento, dolor en el lugar de la inyección, fiebre, ritmo cardíaco irregular y sarpullido.
Fuente: www.elaandalucia.es