Israel se convertirá en el primer país fuera de América del Norte en usar un nuevo medicamento para la enfermedad de Charcot, o esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que se cree que prolonga la vida de los pacientes en casi un año en promedio.
Neopharm, con sede en Petach Tikva, firmó un acuerdo de distribución con Amylyx Pharmaceuticals, con sede en Massachusetts, para distribuir AMX0035, comercializado como Relyvrio, en Israel, Cisjordania y Gaza.
Actualmente, el fármaco solo está disponible en Estados Unidos y Canadá, y un comunicado de Amylyx que anunció el acuerdo con Neopharm, publicado el martes, dijo que podría ser un “paso importante hacia el despliegue del fármaco en Oriente Medio, Europa y África”. .
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La ELA es una enfermedad neurodegenerativa fatal que cambia la vida causada por la muerte de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. Da como resultado el deterioro de la función muscular, incapacidad para moverse y hablar, parálisis respiratoria y, en última instancia, la muerte.
Los datos clínicos basados en un ensayo sugirieron que AMX0035 ralentizaba la progresión de la enfermedad. Amylyx informó que en los ensayos aumentó la supervivencia en una mediana de 10,6 meses. Un experto no relacionado con Amylyx y Neopharm, el Dr. Babar Khokhar, neurólogo de la Universidad de Yale, escribió en una nota informativa que los datos del ensayo se traducen en una disminución más lenta de alrededor del 25 %.
Cuando AMX0035 fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en septiembre, pendiente de revisión después de ensayos clínicos más amplios, se convirtió en uno de los tres medicamentos para la ELA autorizados para su uso.
Ilustración: Neuronas dentro del cerebro humano. (Crédito: Onimate/iStock por Getty Images)
Los otros medicamentos son Rilutek, aprobado en 1995, y Radicava, aprobado en 2017. AMX0035 se puede tomar con otros medicamentos para la ELA y muchos médicos esperan que complemente sus beneficios.
“Estamos muy emocionados”, dijo el Dr. Michael Abrahamy, director médico de Neopharm, en tiempos de israel Jueves. “Los pacientes con ELA tienen una gran necesidad de tratamiento. La enfermedad está trasladando rápidamente a las personas de la vida independiente a las sillas de ruedas, con una alta tasa de mortalidad. La perspectiva de desacelerar el progreso es emocionante. »
AMX0035, que se toma por vía oral, tiene como objetivo evitar que las neuronas mueran y, por lo tanto, retrasar la progresión de la ELA.
Los datos clínicos que condujeron a la aprobación de la FDA indicaron que el fármaco ralentizaba la progresión de la enfermedad. Neopharm debe obtener la aprobación del Ministerio de Salud de Israel antes de comenzar la distribución local, pero es muy raro que un medicamento aprobado por la FDA sea rechazado en Israel.
Cuando la FDA dio su aprobación en septiembre, el medicamento solo había completado un estudio de fase II en 137 participantes, no el estudio de fase III más grande que normalmente requiere. Eso significa que la FDA lo aprobó con una advertencia: si el ensayo de Fase III no muestra resultados concluyentes cuando finalice en 2024, el medicamento se retirará del mercado.
Dr. Khokhar escribió en su instrucciones que “la mayoría de los medicamentos pasan por el proceso habitual de ensayos clínicos de fase I, II y III”. “Si hay buenos datos de eficacia y seguridad, se aprueban. Pero la ELA es extremadamente rara y no existe un tratamiento para detener la enfermedad o revertirla significativamente, por lo que la FDA se sintió obligada a aprobarla. »
El Dr. Abrahamy dijo que cree que el medicamento ofrece esperanza frente a una enfermedad que progresa rápidamente. “Es una enfermedad que, dentro de los tres años y medio del diagnóstico, por lo general puede llevar a las personas de una vida sana a una deteriorada”, comentó.
“Los pacientes siempre buscan esperanza y es fantástico que Israel se convierta en el tercer país del mundo en beneficiarse de una nueva fuente de esperanza. »
Fuente:news.eseuro.com/