La esperanza es que estas células madre con capacidades mejoradas puedan retrasar la progresión de la degeneración de las neuronas motoras y, por lo tanto, la progresión de los síntomas de la ELA.
El régimen de tratamiento BrainStorm consiste en extraer las células madre de una persona (llamadas autólogas) de la médula ósea y luego cultivarlas fuera del cuerpo en presencia de un químico propiedad de la compañía llamada NurOwn, cuyo objetivo es aumentar la capacidad de las células madre para fabricar y secretar sustancias protectoras llamadas factores de crecimiento. Luego, las células madre se inyectan en el líquido que baña el cerebro y la médula espinal (llamado líquido cefalorraquídeo o LCR) con una aguja (llamada inyección intratecal o IT) a múltiples intervalos.
La esperanza es que estas células madre con capacidades mejoradas puedan retrasar la progresión de la degeneración de las neuronas motoras y, por lo tanto, la progresión de los síntomas de la ELA.
A partir de 2012, BrainStorm fue noticia mundial con una noticia centrada en un rabino que comenzó a caminar y hablar nuevamente después del tratamiento con células madre. Desde entonces, la creencia popular de las células madre como agentes milagrosos de curación ha llevado a los ensayos clínicos de NurOwn a ser la terapia terapéutica experimental más públicamente conocida en el campo. En 2016, la primera publicación revisada por pares sobre los datos de seguridad apareció en combinación con BrainStorm comenzando ensayos clínicos de Fase 2 en tres sitios clínicos de renombre en EE. UU. Después de ese ensayo, hubo datos de seguridad prometedores y un optimismo cauteloso de que hubo algún efecto del tratamiento, aunque no hubo evidencia estadísticamente significativa de esto, y hasta julio de 2019, los datos permanecen sin publicar. En 2018, se inició un ensayo clínico de fase 3 de 200 participantes en cinco sitios en los Estados Unidos, según lo elegido por la compañía. Reclutan más de la mitad del reclutamiento para este ensayo y no se esperan resultados hasta al menos la segunda mitad de 2020 como muy pronto.
Si bien BrainStorm ha estado continuamente en las noticias relacionadas con ELA desde 2012, los últimos meses nuevamente han elevado la visibilidad de la compañía y el tratamiento al público. Primero, en febrero de 2019, BrainStorm decidió proporcionar el tratamiento NurOwn de forma gratuita al Sr. Matt Bellina en los Estados Unidos, a través de Right to Try. Desde sus tratamientos, ha estado publicando videos de mejora de síntomas en las redes sociales. Otros han afirmado tener efectos positivos en las redes sociales, mientras que otros han afirmado que su falta de efecto notable es una indicación de que se les dio placebo. El ensayo es doble ciego, lo que significa que ni los investigadores ni los participantes saben si están en tratamiento activo o con placebo.
En marzo de 2019, BrainStorm anunció el lanzamiento exitoso de un programa de exención hospitalaria en Israel, donde 13 personas con ELA serán tratadas con el tratamiento NurOwn, 8 gratuitas para ciudadanos israelíes y 5 internacionales con un costo no revelado.
Recomendación
Como no hay publicaciones revisadas por pares sobre los datos más recientes del ensayo clínico de Fase 2 y los estudios previos al actual ensayo de Fase 3 han sido demasiado pequeños para saber si el tratamiento es efectivo con certeza, no sabemos si funciona. Si el estudio va bien, el ensayo de Fase 3 informará al campo sobre si el tratamiento puede retrasar la progresión de la ELA y si el SAC tiene la esperanza de que funcione, como con cualquier terapia actualmente en prueba. A pesar de un proceso de desarrollo que ha sido menos que ideal en términos de mensajes equilibrados, basado en evidencia anecdótica de los involucrados en el ensayo y los efectos informados por los participantes, hay razones para que el campo sea cautelosamente optimista y el tono en torno a la Fase 3 de BrainStorm debe ser científicamente objetivo, pero también esperanzador y no negativo.
Más información
El campo de investigación en ELA ha tenido múltiples ejemplos de ensayos clínicos con datos prometedores de la Fase 2 que no han permanecido consistentes en estudios más grandes de la Fase 3. Un ejemplo destacado de esto fue el dexpramipexol de Biogen Idec en 2012, cuando hubo una gran emoción en torno a su potencial, solo para fallar en la Fase 3. Como resultado, se recomienda precaución al sobreinterpretar los datos existentes hasta que se complete el estudio apropiado.
Además, los informes individuales o incluso múltiples de beneficios han sido un elemento de precaución en ELA. Más recientemente, hay varios informes de personas que afirmaron estar mejorando después del tratamiento con edaravona / Radicava, solo para que finalmente se hiciera cargo de la realidad de la enfermedad. Otro ejemplo, el rabino de la noticia de 2012 mencionada anteriormente, falleció de ELA en 2016. Esto no quiere decir que el tratamiento de BrainStorm no esté frenando la progresión de la enfermedad, sino otra historia de advertencia para seguir siendo científicamente diligente.
Fuente: Asociación ELA Argentina