Tofersen, que se inyecta en la columna vertebral como una epidural, está dando nuevas esperanzas a dos pacientes en el Centro Médico Sourasky de Tel Aviv.
Los pacientes israelíes han sido de los primeros del mundo en empezar a recibir un nuevo fármaco contra la ELA destinado a ralentizar el avance de esta enfermedad degenerativa.
Tofersen, que se inyecta en la columna vertebral como una epidural, está dando nuevas esperanzas a dos pacientes del Centro Médico Sourasky de Tel Aviv. Una de ellas, Narkis Moshe, de Nahariya, perdió un hermano a causa de la ELA y hace seis meses le diagnosticaron la enfermedad. Dice que está menos asustada por su destino ahora que ha empezado a tomar el medicamento.
“Cuando me diagnosticaron la enfermedad tenía mucho miedo porque no quería que me pasara lo que le pasó a mi hermano”, dijo Moshe, de 58 años. “Pero parece que hoy entramos en una nueva era de investigación y tratamiento”.
“Estoy muy ilusionado con el nuevo tratamiento y tengo la esperanza de que me proporcione una buena calidad de vida y muchos más años con mi familia”.
Tofersen, desarrollado por Biogen, con sede en Massachusetts, no es adecuado para todos los pacientes de ELA, ya que la enfermedad tiene distintas causas subyacentes; en cambio, está diseñado para ayudar a los pacientes cuya enfermedad está causada por un gen SOD1 defectuoso.
El fármaco ha recibido luz verde para un programa de “uso compasivo” de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), que lo permite para pacientes concretos antes de su aprobación reglamentaria completa. Israel tiende a seguir a EE.UU. en la regulación de fármacos, por lo que permite su uso en Sourasky.